诺奖2024｜解读：miRNA与众多疾病相关，药物为何难落地？

MicroRNA：从发现到诺贝尔奖

发现与荣誉

2024年诺贝尔生理学或医学奖授予了美国马萨诸塞大学医学院的维克多·安布罗斯和哈佛医学院的加里·鲁夫昆，以表彰他们在microRNA（miRNA）及其在转录后基因调控中作用的重大发现。这一奖项出乎了一些人的意料，包括安布罗斯本人。此前，2006年安德鲁·法尔和克雷格·梅洛因为在RNA干扰（RNAi）方面的研究获得了诺贝尔生理学或医学奖，安布罗斯认为RNAi涵盖了miRNA的研究范畴。

质疑与挑战

《新英格兰医学杂志》发表评论指出，尽管miRNA与多种疾病有关，并且成为生物医学领域的一个热点，但目前基于miRNA通路开发的治疗药物仍然处于早期阶段。这引发了关于miRNA和RNAi之间关系以及基于miRNA药物研发进展缓慢的讨论。

科研生涯的启示

上海交通大学特聘教授王宏林认为，miRNA获得诺贝尔奖是实至名归，它揭示了一种全新的生命体基因调控机制。北京大学未来技术学院教授汪阳明也表示，miRNA的发现不仅具有科学意义，还为未来的药物开发提供了新的方向。两位科学家的成功经历提醒我们，科学研究需要持之以恒的努力和创新思维。